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人民网(2024.04.18)贵医附院完成全省首例血友病B基因临床治疗

日期:2024-04-18 作者:舒星 来源:人民网-贵州频道 编辑:党委宣传部 陈祥贵 点击:

4月17日,19岁的小侯(化名)在贵州医科大学附属医院(以下简称“贵医附院”)血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。

据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现大块的青紫色瘀斑及血肿,连抽血检查后留下的针眼都出血不止,容易在膝、踝、肘等负重关节发生自发性出血,关节反复出血可致残,通常被称为“玻璃人”。

小侯已有10年以上重型血友病史。在确诊为血友病之后,根据当时的临床诊疗方案,他一直以定期注射外源性凝血因子为主,但因凝血因子价格较为昂贵,日复一日的治疗给家庭带来沉重的负担,多年来除了出血,还有让人彻夜难眠的疼痛。

2023年,贵医附院通过血友病诊疗中心对小侯身体进行综合评价,并经小侯及家人知情同意,认为他符合基因治疗的条件,在当年10月成功接受完成基因治疗。

贵医附院儿童血液科主任、血友病诊疗中心主任金皎介绍,小侯的重型血友病B是因为缺乏凝血因子Ⅸ(九因子)所致,基因疗法可以通过静脉输注载有人凝血九因子的基因药物来进行。“治疗前,他的凝血因子Ⅸ不到1%,而凝血因子的正常范围应在50%—200%之间。治疗后,随诊监测期间,他的凝血九因子最高值曾到170%。24周过去,他的凝血因子目前稳定在100%左右。”金皎说。

接受基因治疗至今,小侯已脱离凝血因子输注。“身体不再出血,也不疼了,还不用隔三岔五注射,感觉太好了。”他欣喜地说。根据随诊检查结果显示,小侯目前并未再发生出血症状、身体也无血栓、脏器无严重不良反应。

儿童血液病专家、贵州省儿科学分会主任委员、贵医附院儿童医学中心学科带头人何志旭表示,血友病作为发病率较高的遗传性疾病,也是罕见病,目前尚无法被治愈,它主要是相关凝血因子的缺乏导致的全身凝血功能障碍,基因疗法的出现将改变疾病的治疗模式,目前国内已有多个血友病基因治疗产品进入临床试验阶段。

“自2022年美国批准通过血友病基因治疗方案以来,我院通过与中国医学科学院血液病医院积极合作联动,在血友病基因治疗上取得重大进展,该例病患是贵州省首例血友病B通过基因治疗取得临床成功的案例。”何志旭坦言,这项技术的成功开展,标志着贵医附院在新的医疗技术、特别在基因治疗上又迈上了一个新的台阶,在血友病诊疗技术上已达到国际先进水平。

据了解,贵州省首例血友病A基因治疗临床研究已完成前期准备,即将在贵医附院血友病诊疗中心展开研究。

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